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2019年2月12日最終更新日：
2021年2月18日【背景】
てんかんは結節硬化症の85％に認められ，その大部分は薬剤抵抗性である（文献１）．EXamining everolimus In a Study of Tuberous sclerosis complex（EXIST3）studyは，成人を含む（2～65歳）366人の結節硬化症患者を対象にし，服用中の抗けいれん剤（1～3剤）に加えて，低濃度エベロリムス［血中トラフ濃度3～7 ng／mL］追加，高濃度エベロリムス［血中トラフ濃度9～15 ng／mL］追加，偽薬追加の3アームRCTで，25ヵ国99センターで実施された．その結果，18週のコア･フェーズにおいて，エベロリムスが，偽薬に比較して有意な発作抑制効果を示すことを明らかにした（文献２）．本論文は，EXIST3対象患者のうち18歳以下の小児299例を対象に，コア･フェーズに加えてエクステンション･フェーズ（48週以上，中央値1.6年）での長期効果を評価したものである．
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