小児結節硬化症患者のてんかんに対するエベロリムスの長期効果:EXIST-3の事後解析

公開日:

2019年2月12日  

最終更新日:

2019年2月15日

【背景】

てんかんは結節硬化症の85%に認められ,その大部分は薬剤抵抗性である(文献1).EXamining everolimus In a Study of Tuberous sclerosis complex(EXIST­3)studyは,成人を含む(2~65歳)366人の結節硬化症患者を対象にし,服用中の抗けいれん剤(1~3剤)に加えて,低濃度エベロリムス[血中トラフ濃度3~7 ng/mL]追加,高濃度エベロリムス[血中トラフ濃度9~15 ng/mL]追加,偽薬追加の3アームRCTで,25ヵ国99センターで実施された.その結果.18週のコア・フェーズにおいて,エベロリムスが,偽薬に比較して有意な発作抑制効果を示すことを明らかにした(文献2).本論文は,EXIST­3対象患者のうち18歳以下の小児299例を対象に,コア・フェーズに加えてエクステンション・フェーズ(48週以上,中央値1.6年)での長期効果を評価したものである.


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