V600変異を伴う小児グリオーマに対するダブラフェニブとトラメチニブ併用治療:NEJM

公開日:

2023年10月19日  

最終更新日:

2023年11月28日

【背景】

小児の低悪性度神経膠腫(LGG)に対する従来の化学療法の効果は充分でなく,骨髄抑制などの有害事象も多い.近年,小児LGGの15-20%にBRAF V600Eの活性型変異が認められ,MAPK経路を持続的に活性化していることが判ってきた(文献1).本稿は世界20ヵ国で実施されたRCTで,小児LGGに対する経口BRAF阻害薬ダブラフェニブと経口MEK阻害薬トラメチニブの併用(併用療法)と従来の化学療法(カルボプラチン静注とビンクリスチン静注)(標準治療)の効果を比較したものである.対象は毛様細胞性星細胞腫34例,神経節膠腫30例を含むLGG110例で,併用療法と標準治療に2:1で割付けされた.